JAKi : quelles indications en pédiatrie ?

Les inhibiteurs de Janus Kinase (JAKi) constituent un espoir car ces molécules orales sont une alternative séduisante aux injections de biothérapies. Pour l’heure, dans les arthrites juvéniles idiopathiques (AJI), seuls le tofacitinib et le baricitinib sont indiqués en troisième ligne du traitement. Ils pourraient aussi trouver une place dans les dermatomyosites juvéniles. Une méta-analyse récente*, n’a, par ailleurs, pas trouvé de différence significative d'efficacité ou de sécurité par rapport aux traitements de fonds biologiques, ce qui invite à d’autres études.

En dermatologie, en revanche, les JAKi se sont clairement imposés dans l’arsenal thérapeutique. D’abord dans la dermatite atopique modérée à sévère, où ils peuvent être prescrits dès la première ligne chez les enfants de 6 mois à 11 ans (baracitinib, non remboursé) ou à partir de 12 ans (upadacitinib, abrocitinib, remboursés, ou baracitinib, non remboursé). Ils trouvent notamment leur place chez les adolescents, ceux qui craignent les injections, ont principalement des lésions au niveau de la tête et du cou, ou ceux qui ont une pathologie associée (vitiligo, pelade, Mici). Plus récemment, le ruxolitinib crème a été autorisé en première intention dans le traitement du vitiligo stable non segmentaire avec atteinte faciale (moins de 10 % de la surface corporelle) chez les sujets de plus de 12 ans. Enfin, dans la pelade sévère, le ritlécitinib est également indiqué à partir de 12 ans.

Pour l’heure, la place des JAKi est limitée en gastro-entérologie pédiatrique : seul l’upadacitinib peut être envisagé en troisième ligne de traitement dans la maladie de Crohn, après discussion en réunion de concertation multidisciplinaire. En effet, seule une étude, avec un faible effectif, suggère un intérêt ; un essai de phase 3 est en cours pour en confirmer les résultats. L’avantage pour les enfants serait d’éviter l’immunisation (versus anticorps monoclonaux), d’être efficace en 1 à 3 jours après leur initiation et d’avoir un effet sur les symptômes extra-digestifs de la maladie.

Quelle que soit leur indication, ces molécules nécessitent un bilan préthérapeutique, un suivi et la surveillance de leur tolérance et de leur toxicité.

*Li Y et al. ACR Open Rheumatol. 2025 Feb;7(2):e11788.

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