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Tumeur vasculaire rare : efficacité d’un traitement anténatal, une première mondiale

Une première mondiale a été réalisée pour traiter in utero un enfant présentant une tumeur vasculaire rare et potentiellement mortelle. Les équipes médicales ont utilisé le Sirolimus, un médicament pris par la maman par voie orale.

17/02/2026 Par Dre Marielle Ammouche
Maladies rares Pédiatrie
Enfant

Cette volumineuse malformation vasculaire complexe, étiqueté comme syndrome de Kasabach Merritt (SKM), a été détecté chez un nourrisson de 32 semaines d’aménorrhée au CHU de Mulhouse. Cette tumeur constituait un risque létal pour l’enfant du fait d’une thrombopénie potentiellement mortelle si elle continuait à progresser.

En conséquence il a été décidé d’utiliser le Sirolimus, un traitement mis au point le Centre de référence des anomalies vasculaires superficielles (CRMR AVS) des Hospices Civils de Lyon, qui avait déjà été expérimenté sur six nourrissons, mais jamais dans un cas de KMS. Ce traitement est un anti-angiogénique, qui a la particularité de passer la barrière placentaire.

Après avoir été transféré au CHRU de Strasbourg, la maman a ainsi pris pendant les 5 dernières semaines de grossesse ce traitement, jusqu’à la naissance de l’enfant le 14 novembre dernier. Le nouveau-né a été surveillé pendant 1 mois à Strasbourg puis Mulhouse. Les médecins ont alors constaté que le taux de plaquettes s’était stabilisé : "la vie d’Issa [était] définitivement sauvée", se réjouit le GHR Mulhouse Sud-Alsace, dans un communiqué daté du 16 février.

L’enfant est rentré définitivement chez lui mi décembre.

Références :

D’après le GHR Mulhouse Sud-Alsace (16 février).

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