Maladies rares

Génétique
Myopathie de Duchenne : une efficacité de la thérapie génique maintenue à deux ans
23/05/2025
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Maladies rares
Plus de 200 millions d'euros pour les maladies rares : le quatrième plan national dévoilé
25/02/2025
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Téléthon 2024 : près de 80 millions d'euros de promesses de dons
02/12/2024
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Nourrisson
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Vers un ajout de l’amyotrophie spinale au dépistage néonatal
11/07/2024
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Forfait innovation : une première technologie remboursée par l’Assurance maladie
27/03/2024
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Appel pour un "Plan muscle"
15/03/2024
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Mucoviscidose : des avancées majeures, mais des questions nouvelles
22/01/2024
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Maladies rares : les bases du quatrième plan national
19/10/2023
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Avancée française majeure dans le traitement d’une maladie rare, la myohyperplasie hémifaciale
21/09/2023
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Au moins 6200 maladies rares en une application
17/07/2023
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Le syndrome de surcroissance : un premier traitement autorisé par la FDA
28/02/2023
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RareSim : plateforme de simulation gratuite pour sensibiliser au repérage des maladies rares
26/09/2022
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Mucoviscidose : 2 patients sur 3 privés des avancées thérapeutiques
22/09/2022
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Maladies rares : le deuxième Observatoire européen souligne la nécessité d’accélérer l’accès aux thérapies...
27/07/2022
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Amyotrophie spinale : le dépistage génétique néonatal à l’essai dans deux régions
15/06/2022
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Mucoviscidose : remboursement de deux médicaments innovants
29/06/2021
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Essai de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne : un premier patient traité
20/04/2021
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ComPaRe : comment des patients se mobilisent pour accélérer la recherche dans les maladies rares
20/02/2020
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