Maladies rares

Myopathie de Duchenne : une efficacité de la thérapie génique maintenue à deux ans

23/05/2025

0

Plus de 200 millions d'euros pour les maladies rares : le quatrième plan national dévoilé

25/02/2025

0

recherc$

Téléthon 2024 : près de 80 millions d'euros de promesses de dons

02/12/2024

0

Nourrisson

Vers un ajout de l’amyotrophie spinale au dépistage néonatal

11/07/2024

1

Forfait innovation : une première technologie remboursée par l’Assurance maladie

27/03/2024

0

Appel pour un "Plan muscle"

15/03/2024

0

Mucoviscidose : des avancées majeures, mais des questions nouvelles

22/01/2024

0

Maladies rares : les bases du quatrième plan national

19/10/2023

3

Avancée française majeure dans le traitement d’une maladie rare, la myohyperplasie hémifaciale

21/09/2023

0

Au moins 6200 maladies rares en une application

17/07/2023

0

Le syndrome de surcroissance : un premier traitement autorisé par la FDA

28/02/2023

0

RareSim : plateforme de simulation gratuite pour sensibiliser au repérage des maladies rares

26/09/2022

0

Mucoviscidose : 2 patients sur 3 privés des avancées thérapeutiques

22/09/2022

0

Maladies rares : le deuxième Observatoire européen souligne la nécessité d’accélérer l’accès aux thérapies...

27/07/2022

0

Amyotrophie spinale : le dépistage génétique néonatal à l’essai dans deux régions

15/06/2022

0

Mucoviscidose : remboursement de deux médicaments innovants

29/06/2021

0

Essai de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne : un premier patient traité

20/04/2021

0

ComPaRe : comment des patients se mobilisent pour accélérer la recherche dans les maladies rares

20/02/2020

0