Plus de 200 millions d'euros pour les maladies rares : le quatrième plan national dévoilé

Pas moins de 36 millions d'euros de nouveaux crédits pour le fonctionnement des centres de référence maladies rares. C'est l'une des nombreuses promesses du quatrième plan national consacré aux maladies rares (PNMR4) pour 2025-2030, présenté ce mardi 25 février par les ministres Catherine Vautrin, Yannick Neuder, Philippe Baptiste et Marc Ferracci. Cette stratégie - co-construite avec des associations de patients, des professionnels de santé, des chercheurs et des laboratoires - vise à améliorer la prise en charge des personnes atteintes d'une maladie rare et leur entourage, ainsi qu'à accélérer la recherche et le développement de nouveaux traitements et stimuler l'innovation industrielle.

Alors que les maladies rares concernent 7 000 pathologies différentes et touchent plus de trois millions de personnes en France, trois plans nationaux successifs ont déjà été mis en place, précise le Gouvernement, dans un communiqué.

4 axes majeurs

Ce quatrième plan, doté de 223,5 millions d'euros et fondé autour de trois piliers (soin, recherche et industrie), de quatre axes et de 26 objectifs. "Nous avons dégagé une enveloppe de près de 36 millions d'euros de crédits nouveaux pour le fonctionnement des centres de référence maladies"', indique ce mardi Catherine Vautrin, ministre du Travail, de la Santé, des Solidarités et des Familles. "Avec le PNMR4, nous labellisons 132 nouveaux centres de référence maladies rares, soit une augmentation de 28 %", sur un total de 603 centres experts, a-t-elle ajouté.

Le premier axe de ce quatrième plan se concentre sur l'amélioration de l'accès aux soins dans les centres experts, la coordination entre les structures hospitalières et les soins de ville, ainsi que sur l'optimisation du parcours de santé des patients. Plusieurs mesures sont avancées pour renforcer l'éducation thérapeutique des patients, améliorer les périodes de transition (adolescence, vieillissement…), et tend également à mobiliser des outils numériques pour soutenir la coordination des soins.

Le deuxième axe, lui, porte sur l'amélioration du diagnostic. "Le PNMR4 renforce les observatoires du diagnostic et l’intégration de nouvelles méthodes diagnostiques, notamment en génétique", note l'exécutif, précisant : "Le plan soutient également la fœtopathologie, le développement du dépistage anténatal et néonatal, l’accélération des procédures diagnostiques et la formation des professionnels de santé dans ce domaine."

Le PNMR4 vise aussi à structurer la recherche thérapeutique, à encourager le repositionnement de médicaments existants et à organiser la collecte de données en vie réelle pour mieux évaluer l’efficacité des traitements. Il prévoit notamment de renforcer les biobanques et de favoriser le développement de l'intelligence artificielle pour mieux optimiser les données.

Enfin, le quatrième pilier de ce plan vise à renforcer l'approche territoriale et européenne de la France sur les maladies rares. "L’élargissement du maillage territorial doit permettre à chaque patient d'accéder à une expertise de qualité, quel que soit son lieu de résidence. En parallèle, la France continue de jouer un rôle moteur au sein de l'Union européenne en coordonnant des initiatives communes pour améliorer le suivi des maladies rares, harmoniser les pratiques et optimiser les ressources au service des patients, notamment par la collecte, l’utilisation et la mutualisation des données de santé ainsi que le recours à l’intelligence artificielle pour mieux les exploiter", détaille le Gouvernement.