"Blockbusters pharmaceutiques" : l'UFC-Que choisir réclame plus de transparence dans la fixation du prix des médicaments

4760 euros la perfusion, à renouveler toutes les trois semaines. C'est le prix public du pembrolizumab, en 2024, dans le traitement du cancer bronchique non à petites cellules*. Cette immunothérapie, qui concerne désormais 13 formes de cancer pour une population cible estimée entre 84 000 et 92 000 personnes, "est aujourd’hui le traitement le plus coûteux pour notre système de santé, représentant à lui seul plus de deux milliards d’euros en France en 2024", calcule l'UFC-Que choisir dans une étude sur "le prix des médicaments" publiée ce jeudi 18 septembre.

Prenant le cas du Keytruda pour illustrer les "dérives d'un modèle pharmaceutique insoutenable", l'étude de l'association représentant les usagers du système de santé "se heurte à une limite majeure : l’impossibilité d’accéder aux prix réels des médicaments, protégés par le secret des affaires" et le jeu des remises négociées au sein du Comité économique des produits de santé (CEPS). "Cette opacité", "qui concerne l’ensemble du secteur pharmaceutique", pose un "problème démocratique", considère l'UFC-Que choisir : elle "ne permet aucune forme de contrôle par les citoyens ou même les parlementaires" sur ce budget dépassant les 36 milliards d'euros.

Pour l'association, les tarifs "exorbitants" des médicaments innovants – les "blockbusters" et "nichebusters"**- ne reflètent pas tant les coûts de la recherche, du développement et de la production***, mais "traduisent surtout des logiques financières industrielles : rémunérer la chaîne de rachats de licences, brevets et entreprises, maximiser les profits en fonction de la propension à payer des acheteurs", pointe l'UFC-Que choisir.

Or, le coût croissant des médicaments innovants n'a pas que des conséquences budgétaires, alerte l'association. "En cherchant à financer des traitements onéreux et dits innovants par des économies sur les médicaments génériques et biosimilaires, le modèle économique actuel met en péril la santé publique", souligne-t-elle. Il accélère la désindustrialisation et la perte de souveraineté sanitaire et "engendre des ruptures d’approvisionnement sur des médicaments d’intérêt thérapeutique majeur, voire vitaux".

Face à ces "dérives", l’UFC-Que Choisir appelle à une "réforme profonde des politiques du médicament", qui passe par la "transparence sur les prix réels", par une "négociation européenne", par "l'activation des outils juridiques comme la licence d’office" - qui permet à l'Etat d'imposer une levée partielle d'un brevet pharmaceutique, et par le "soutien à la production des médicaments essentiels".

*Plus précisément dans son indication pour le traitement en première ligne du cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) métastatique non-épidermoïde dont les tumeurs ne présentent pas de mutations d’EGFR ou d’ALK.

**Le terme de "blockbuster" désigne un traitement générant plus d’un milliard de dollars de chiffre d’affaires annuel au niveau mondial ; celui de "nichebuster", un traitement dont le prix élevé compense le faible volume de prescriptions, comme c'est le cas pour les maladies rares.

***Une étude menée par des équipes d’économistes et chercheurs néerlandais estime des prix fondés sur les coûts de pembrolizumab allant de 52 à 885 euros (Heine et al., 2024).