Maladie chronique du greffon contre l’hôte : un nouveau traitement prometteur

Le Comité des médicaments à usage humaine (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) vient, en effet, de recommander l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle pour le belumosudil (Rezurock, Sanofi) dans cette pathologie.

C’est un pas important car cette maladie – qui survient en cas de greffe de cellules souches ou de moelle osseuse – est très fréquente (30 à 70 % des adultes et 6 à 33 % des enfants ayant reçu une greffe de cellules souches) et potentiellement mortelle. Elle entraine, en effet, des lésions multiviscérales (fibrose cutanée, troubles articulaires, pulmonaires…).

Or les traitements actuels (corticoïdes et immunosuppresseurs) présentent " un bénéfice limité à long terme et peuvent provoquer des effets indésirables importants ", souligne l’EMA. Et le pronostic reste sombre avec un risque élevé de rechute de la maladie initiale ou de décès dans environ un tiers des cas. " Il existe donc un besoin médical non satisfait pour des options thérapeutiques plus efficaces contre la GvH chronique", ajoute l’agence sanitaire européenne.

Déjà approuvé dans 20 pays 

Le belumosudil est un inhibiteur de protéine kinase qui bloque l’action de ROCK2, une protéine impliquée dans les réactions immunitaires observées dans la GvH chronique. Il s’administre en un comprimé par jour, et est indiqué chez les adultes et les enfants âgés de 12 ans et plus, ayant un poids corporel d’au moins 40 kg, en dernière ligne de traitement.

Il a prouvé son efficacité et sa sécurité d’emploi dans une étude en ouvert, qui a montré que 73 % des patients ont répondu au traitement, dont 5 % de réponse complète (et 68 % de réponse partielle). Les effets indésirables les plus fréquemment étaient la fatigue, la diarrhée, les nausées, les céphalées, les vomissements, ainsi qu’une augmentation des enzymes hépatiques.

Une étude confirmatoire randomisée et contrôlée devrait être mise en place prochainement, a indiqué le laboratoire. Rezurock est déjà approuvé dans 20 pays, dont les États-Unis, le Royaume-Uni, le Canada, et la Chine.