Diabète de type 1 : vers une autorisation européenne pour un premier traitement qui ralentit son évolution

Il est indiqué chez les adultes et les enfants à partir de 8 ans atteints de diabète de type 1 au stade 2 (présymptomatique, dysglycémie, présence d’au moins 2 auto-anticorps liés au D T1) afin de retarder l’apparition du stade 3, (symptomatique, insulinothérapie). S’il est approuvé, Teizeild (Tzield en dehors de l’UE) pourrait ainsi constituer le premier traitement de fond du diabète de type 1 dans l’UE.

Le téplizumab est un anticorps monoclonal dirigé contre CD3 qui permet de ralentir la progression de la maladie en réduisant la vitesse de destruction des cellules bêta pancréatiques.

Son efficacité a été mise en évidence dans l’essai TN-10, un essai clinique randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo mené chez 76 patients atteints de DT1 au stade 2, avec un délai médian avant le développement du stade 3 qui était de 50 mois chez les patients traités par téplizumab, contre 25 mois chez ceux ayant reçu un placebo. Et, après un suivi médian de 51 mois, 45 % des patients sous téplizumab ont développé un DT1, contre 72 % sous placebo durant l’étude. De plus, les résultats de plusieurs autres études montrent que le traitement par téplizumab préserve significativement le fonctionnement des cellules bêta pancréatiques par rapport au placebo.

Les principaux effets secondaires rapportés sont une leucopénie (lymphocytes, leucocytes et neutrophiles) et des éruptions cutanées. Un syndrome de libération de cytokines, affection sévère entrainant fièvre, vomissements, essoufflement, maux de tête et hypoTA a, par ailleurs, été rapportée chez 2 % des patients.

Le téplizumab s’administre par perfusion intraveineuse une fois par jour pendant 14 jours consécutifs.

Il a bénéficié du programme Prime (PRIority MEdicines) de l’EMA, qui offre un soutien scientifique et réglementaire précoce et renforcé aux médicaments présentant un potentiel particulier pour répondre à des besoins médicaux non satisfaits.

Après cet avis du CHMP, la balle est maintenant dans le camp de la Commission européenne qui devra prendre sa décision concernant l’autorisation de mise sur le marché valable dans toute l’UE. Puis, chaque État membre décidera du prix et du remboursement.

Le téplizumab est déjà approuvé aux États-Unis, au Royaume-Uni, en Chine, au Canada, en Israël, dans le Royaume d’Arabie saoudite, aux Émirats arabes unis et au Koweït pour retarder l’apparition du stade 3 du diabète de type 1 chez les adultes et les enfants âgés de huit ans et plus, diagnostiqués avec un diabète de type 1 de stade 2

On estime qu’actuellement, 2,2 millions de personnes dans l’UE vivent avec un diabète de type 1.