Forfait innovation : une première technologie remboursée par l’Assurance maladie

Il a fallu un peu plus de sept ans au test METAglut1 pour passer d’innovation à technologie officiellement prise en charge par l’Assurance maladie. Le test, créé par le laboratoire Metafora Biosystems, permet de dépister un déficit en transporteur du glucose 1, une maladie rare également appelée "maladie de Vivo". "Lorsqu’elle survient, elle génère principalement des crises d’épilepsie réfractaires", indique Cédric Carbonneil, chef du service d’évaluation des actes à la Haute Autorité de santé (HAS).

Une "problématique d’errance diagnostique"

Cette maladie métabolique et génétique apparaît généralement pendant l’enfance. Avant l’apparition du test METAglut1, pour pouvoir être diagnostiqué, il fallait procéder à une glycorachie, un acte invasif qui nécessite une ponction lombaire. "Beaucoup de parents sont un peu réticents", reconnaît Cédric Carbonneil, ce qui entraîne une "problématique d’errance diagnostique". Par prise de sang, METAglut1 propose de "mesurer l’expression des récepteurs à la surface des globules rouges du patient. En fonction de la quantité exprimée, il permet de poser le diagnostic qui pourra ensuite être confirmé par un test génétique", poursuit-il.

En novembre 2017, Metafora Biosystems envoie une demande d’adhésion au forfait innovation à la HAS, concernant le test METAglut1. Dans ce cadre, l’instance a quinze jours pour vérifier le dossier, puis 75 jours pour évaluer les critères d’innovation et le protocole proposé. Selon les résultats, la HAS émet un avis uniquement sur la partie "médicale" de l’innovation. Ensuite, c’est le ministère de la Santé et plus particulièrement la Direction générale de l’offre de soin (DGOS) qui doit analyser les aspects "budgétaires et juridiques", en 75 jours également. En mars 2018, un arrêté paru au Journal officiel officialise l’entrée du projet dans le cadre du forfait innovation, après un avis favorable des deux instances. 

6% d’écart avec le test par glycorachie

Le laboratoire peut alors procéder à l’expérimentation de son innovation. Lorsqu’elle est terminée, le dossier est ensuite renvoyé à la HAS pour, cette fois-ci, évaluer les résultats et la pertinence du test METAglut1. "On a démarré l’évaluation à l’été 2022 et on l’a réalisée pendant six mois avec consultation d’experts et sollicitation des parties prenantes", précise Cédric Carbonneil. Les performances diagnostiques se sont révélées "satisfaisantes", avec seulement "6% d’écart" par rapport à la glycorachie. Le 30 mars 2023, la HAS émet un avis favorable sur une demande de remboursement par l’Assurance maladie. Cette dernière est validée le 15 février dernier, permettant au test METAglut1 de devenir la première technologie remboursée dans le cadre du forfait innovation.

Créé en 2009 et rendu opérationnel en 2015, ce forfait permet à une innovation -tests de diagnostic, actes chirurgicaux, dispositifs médicaux…-, de pouvoir être expérimentée par les patients pendant toute la phase de test, soit de l’essai clinique jusqu’à la phase de tarification. "Lors d’une recherche clinique standard, seuls les patients qui sont inclus dans l’étude vont avoir accès au traitement. Les autres doivent attendre la fin de la phase de remboursement de droit au commun pour y avoir droit", explique Cédric Carbonneil. Avec le forfait innovation, les patients qui ne font pas partie de l’essai clinique peuvent aussi bénéficier de l’expérimentation.

"Un mécanisme encore mal connu"

"L’avantage du forfait innovation c’est que ça permet à la HAS d’évaluer plus vite, puisqu’on a déjà vu le protocole au préalable. On connaît déjà la pathologie, les stratégies de prise en charge…", relève Cédric Carbonneil, qui déplore en revanche "un mécanisme encore mal connu des demandeurs". Depuis 2015, la HAS n’a reçu qu’une "cinquantaine de demandes" d’adhésion au forfait innovation.