L’hormone de croissance retard a une bonne efficacité et une bonne tolérance chez l’enfant avec déficit en hormone de croissance

Plusieurs industriels ont travaillé ces dernières années sur la mise au point d’une hormone de croissance administrable de manière hebdomadaire. Ainsi, le somapacitan est une hormone de croissance liée à l’albumine qui peut être administrée une fois par semaine. Elle a fait l’objet d’une étude publiée dans J Clin Endocrinol Metab. L’étude REAL4 est une étude randomisée, internationale, ouverte, en groupes parallèles, de phase 3 avec une étude principale de 52 semaines et une extension de 3 années. Le groupe témoin était un groupe traité par hormone de croissance quotidienne. L’étude a été menée dans 86 centres de 20 pays et 200 patients n’ayant jamais reçu de traitement par hormone de croissance ont été randomisés et traités. Le critère d’évaluation principal était la vitesse de croissance annualisée en cm/an à la 52^ème semaine. La vitesse de croissance moyenne estimée à la 52^ème semaine était de 11.2 sous somapacitan et de 11.7 par an sous hormone de croissance quotidienne. L’étude a prouvé la non-infériorité du somapacitan. Les variations du score de déviation standard de la vitesse de croissance, les scores de déviation standard de la taille, l’âge osseux et les scores de déviation standard de l’IGF1 entre la valeur basale et la 52^ème semaine étaient similaires entre les 2 groupes de traitement. A la 52^ème semaine, les valeurs moyennes de SDS d’IGF1 étaient similaires. La sécurité du somapacitan était la même qu’avec ce qui est observé lorsque l’hormone de croissance est administrée de manière quotidienne. Il y avait peu de réaction au niveau du site d’injection aussi bien sous somapacitan (5.3 %) que sous hormone de croissance quotidienne (5.9 %). Les deux traitements réduisaient de manière similaire le fardeau de la maladie entre le début de l’étude et la 52^ème semaine mais la réduction du fardeau que représente le traitement était supérieure sous somapacitan. En conclusion, l’efficacité du somapacitan et de l’hormone de croissance quotidienne est similaire sur un an de traitement avec une sécurité et un score de déviation standard de l’IGF1 comparables au traitement par hormone de croissance quotidienne.