4ème plan maladies rares : "36 millions d’euros de crédits nouveaux"

Dans un communiqué, le Ministère a ainsi annoncé le déblocage d’une enveloppe de « près de 36 millions d’euros de crédits nouveaux » pour la labellisation de 132 nouveaux centres de référence maladies rares. Il y aura ainsi 603 centres experts au total. L’objectif étant de renforcer le maillage territorial afin de lutter contre l’errance diagnostique. Dans ce cadre, ce PNMR4 insistera aussi sur l’importance du lien ville hôpital, de l’information, de la formation et de la sensibilisation. Mais à côté de cet aspect diagnostique, le nouveau plan devrait aussi être plus tourné vers le soin, « afin que l’accès à des traitements devienne de plus en plus effectif pour les personnes touchées par une maladie rare ». Le plan vise ainsi à développer « le lien vers la médecine génomique, pour une médecine et des traitements de précision et en s’inscrivant dans une politique forte et volontariste de la France pour renforcer l’innovation en santé dans les prochaines années ». La Pre Agnès Linglart, pédiatre et chercheure, spécialisée dans les maladies rares affectant le squelette et la croissance et le Pr Guillaume Canaud, professeur de néphrologie et plus récemment de thérapeutique à l’hôpital Necker Enfants Malades et à l’Université Paris Cité, sont les chefs d’orchestre de ce PNMR4. On compte environ 7000 maladies rares qui concernent plus de 3,5 millions de personnes en France et environ 25 millions de personnes en Europe. Depuis 2004, trois plans nationaux se sont succédés, qui « ont conforté le leadership français dans le domaine des maladies rares » considère le ministère. Il annonce que de premières « actions phares » de ce PNMR4 seront déployés dans « les semaines à venir ».