Les hôpitaux lyonnais relancent la fabrication d'un médicament devenu introuvable et sauvent 27 vies

Le médicament en question est la fumagiline, un antiparasitaire utilisé depuis les années 1950. Son utilité est apparue récemment au Dre Noémie Laverdure (Service d’hépatologie, gastroentérologie et nutrition pédiatriques de l’hôpital Femme Mère Enfant des HCL). En effet, en collaboration avec la Dre Meja Rabodonirina (biologiste spécialisée en parasitologie et mycologie), elle a découvert la présence d’Enterocytozoon bieneusi, champignon de la famille des microsporidies, chez un jeune patient greffé du foie qui présentaient des troubles du transit à répétition. Ce champignon peut provoquer des diarrhées sévères pouvant engager le pronostic vital chez les patients immunodéprimés. Or seule la fumagilline peut en venir à bout. Problème : la production de ce traitement est arrêtée depuis 2019 ; et les derniers stocks ont été écoulés en mars 2020.  "Je n’en ai pas dormi de la nuit, confie le Dr Rabodonirina. Mon coeur de mère ne pouvait se résoudre à laisser mourir ce garçon...".   "On s’est bien battus" Avec l’aide des pharmaciens de Fripharm (Fabrication recherche innovation pharmaceutique, hôpital Edouard Herriot), sous l’autorité du Pr Fabrice Pirot, les scientifiques trouvent un stock de matière première servant à produire la fumagiline en Hongrie. A partir de ce stock, les pharmaciens des HCL sont arrivés à fabriquer un médicament personnalisé, sous la forme d’une suspension buvable. En août 2021, un an après les premiers symptômes, l’adolescent est enfin traité. Et seulement 15 jours plus tard, les symptômes disparaissent. "On s’est bien battus, se félicite Noémie Laverdure. On a avancé une étape après l’autre, sans renoncer". Les HCL soulignent ce "travail d’équipe" a ensuite bénéficié à 26 autres malades, dans toute la France, et même bientôt en Europe (un traitement sera bientôt envoyé aux Pays-bas). Mais l’histoire n’est pas finie, et se poursuit avec malheureusement un nouveau problème : le stock de principe actif récupéré en Hongrie s’épuise. Mais pour les praticiens des HCL, il n’est plus question de se passer de ce traitement nécessaire pour des centaines de patients atteints chaque année par des microsporidies. "La fumagilline que nous avons réussi à recréer au sein des HCL revêt une importance cruciale. Sans ce remède, les patients immunodéprimés, dont l’ensemble des patients greffés, victimes de microsporidies n’ont presque aucune chance de s’en sortir. Il faut trouver une solution par tous les moyens, que ce soit auprès des autorités publiques ou du secteur privé. Il est impensable de ne pas sauver des patients alors que nous savons comment faire", conclut le Dr Meja Rabodonirina. L’équipe de Fripharm s’est mise en quête d’une start-up pour l’accompagner dans la fabrication de fumagilline. "L’affaire semble en bonne voie, mais le coût de lancement de la production, évalué à près d’un million d’euros, ne pourra être financé que par une aide extérieure", précisent les HCL.