Thérapies géniques et cellulaires : les propositions du Leem pour adapter le système de santé

Certaines thérapies futures - à l’image des thérapies géniques - sont, en effet, susceptibles de modifier considérablement les parcours de soins, et de nécessiter une adaptation des professionnels et du système de santé.

Cette étude prospective visait donc à "mesurer la portée des innovations à attendre, préparer les nouvelles logiques d’évaluation des médicaments, et anticiper l’impact organisationnel, voire budgétaire, sur les systèmes de santé en place" précise le Leem dans un communiqué.

L’étude rapporte tout d’abord que 660 molécules pourraient émerger d’ici à 2027, soulignant ainsi la dynamique de l’innovation. Les domaines principalement concernés par ces recherches sont l’oncologie (25 % des programmes) et la neurologie (16 %). En outre, "les industriels investissent massivement dans des pathologies difficiles, souvent à mauvais pronostic, ce qui montre une vraie possibilité d’évolution dans la prise en charge de certaines maladies comme la leucémie myéloïde aiguë ou encore le diabète de type 1".

Le rapport met toutefois en lumière le retard "préoccupant" de l’Europe par rapport aux États-Unis. En particulier, seules 21% des entreprises avec des thérapies géniques et cellulaires en développement sont basées en Europe. Selon le Leem, ceci est dû aux "procédures réglementaires moins attractives ou moins efficaces". Ainsi, il y a près de 19 fois plus de procédures accélérées aux Etats-Unis qu’en Europe.

Actuellement, 587 thérapies géniques et cellulaires sont en cours de développement. Les thérapies géniques représentent 16 % des biothérapies en essai clinique. Mais, à l‘avenir, elles "pourraient bouleverser les pratiques médicales à court terme", considère le Leem. Elles impliquent, en effet, des infrastructures hospitalières adaptées, une logistique complexe, mais aussi une adaptation des modalités d’évaluation et de financement. "Une remise à plat totale des mécanismes de financement et de régulation des médicaments" est nécessaire, souligne Thibaut Victor-Michel, président de la commission recherche et innovation du Leem.

Dans ce contexte, le Leem fait quatre propositions pour permettre un accès "rapide et équitable" aux innovations pour tous les patients : co-construire une approche prospective de l’innovation au niveau national pour anticiper l’arrivée des innovations ; accompagner, faciliter et unifier au niveau national les procédures d’accréditation des centres et les filières d’autorisation délivrées par les ARS et en rendant possible l’extension des certifications à différentes indications ; définir une stratégie d’organisation des systèmes hospitaliers pour absorber l’augmentation des flux de patients ; et mettre en place les outils nécessaires pour accompagner l’accord à la performance.