Beta-thalassémie et drépanocytose : autorisation européenne pour le premier médicament Crispr

Ce traitement est indiqué pour la bêta-thalassémie transfusionnelle et la drépanocytose sévère chez les patients âgés de 12 ans et plus « pour lesquels une greffe de cellules souches hématopoïétiques est appropriée et pour lesquels aucun donneur approprié n'est disponible », précise l’EMA. Crispr est une thérapie génique cellulaire, appelée aussi « ciseaux moléculaires », qui permet de modifier les propres cellules souches sanguines du patient en coupant et modifiant des séquences spécifiques d’ADN. Casgevy agit au niveau du gène BCL11A, qui empêche la production d'hémoglobine fœtale (HbF). Les cellules modifiées sont ensuite réinjectées au patient entrainant une augmentation de la production d'HbF, et ainsi d’une hémoglobine fonctionnelle. L’avis de l’EMA est basé sur les résultats de deux essais. Dans le premier, 42 patients (dont 13 adolescents), atteints de bêta- thalassémie transfusionnelle ont été inclus et ont reçu une dose unique de Casgevy. L’efficacité a été large puisque, parmi les 42 patients, 39 n’avaient plus eu besoin de transfusion au bout d’un an. Le deuxième essai a porté sur 29 patients (six adolescents), souffrant de drépanocytose sévère. Au bout d’un an, 28 n’avaient présenté aucune crise vaso-occlusive (COV). L'innocuité de Casgevy a été évaluée sur ces deux essais ainsi qu’une étude de suivi à long terme. Les effets secondaires les plus courants étaient : une leucopénie -et en particulier une neutropénie fébrile - , une thrombopénie, des troubles hépatiques et digestifs (nausées, vomissements), des céphalées et des lésions buccales. Casgevy est recommandé pour une autorisation de mise sur le marché conditionnelle. De nouvelles données viendront donc compléter le dossier pour confirmer l’efficacité et l’innocuité du produit. Il a été soutenu par le programme PRIority MEdicines (Prime) de l'EMA, qui est destiné à améliorer l’accès au marché de médicaments « présentant un potentiel particulier pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients ».