Myopathie de Duchenne : des chercheurs ont réussi à restaurer la force musculaire de chiens

Une étude menée par le laboratoire de l'AFM-Téléthon, l'Inserm et l'Université de Londres, publiée mardi dans la revue Nature Communications, présente des résultats encourageants dans la perspective d'un traitement chez l'humain.

La myopathie de Duchenne est la plus fréquente des maladies neuro-musculaires de l'enfant. Elle concerne environ une naissance sur 3.500 et touche quasi exclusivement les garçons, dont l'espérance de vie ne dépasse pas en moyenne les 30 ans. La maladie est causée par la déficience d'un gène qui bloque la fabrication de la dystrophine, une protéine indispensable au fonctionnement des muscles. Des chercheurs du Généthon, le laboratoire de l'AFM-Téléthon, de l'Inserm (unité mixte Inserm/Université de Nantes/CHU de Nantes) et de l'Université de Londres ont réussi à produire un médicament de thérapie génique basé sur une version raccourcie du gène de la dystrophine. Ce gène a la caractéristique d'être l'un des plus grands du génome humain, ce qui rend impossible l'utilisation d'une thérapie génique classique. Ce médicament a été testé chez 12 chiens naturellement atteints de la myopathie de Duchenne. Il leur a été injecté par voie intraveineuse. "Les chercheurs ont constaté (...) une restauration significative de la fonction musculaire avec une stabilisation des symptômes cliniques observée pendant plus de 2 ans après l'injection du médicament", ont indiqué les auteurs de l'étude dans un communiqué. Aucun traitement immunosuppresseur n'a été administré au préalable et aucun effet secondaire n'a été observé. "Cette étude préclinique (...) permet d'envisager le développement d'un essai clinique chez les patients. C'est la première fois que l'on parvient à traiter le corps entier d'un animal de grande taille avec cette protéine", a commenté l'auteur principal de cette étude, Caroline Le Guiner du CHU de Nantes. "C'est une étape très prometteuse dans la recherche d'un protocole de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne. Le fait que les effets durent encore au bout de deux ans est très encourageant et ouvre le chemin vers des essais chez l'homme", a commenté la professeur Kay Davies (Université d'Oxford), citée par le Science Media Centre. [avec AFP]