Mucoviscidose : approbation de l’association Kaftrio/Kalydeco à partir de 6 ans

"La Haute Autorité de santé (HAS) autorise l'accès précoce à un premier traitement pour les enfants âgés de 6 à 11 ans" et atteints de mucoviscidose, a annoncé cette instance dans un communiqué. Ce traitement, qui va, par cette procédure, bénéficier immédiatement d'un remboursement par la Sécurité sociale, ne pourra toutefois bénéficier qu'à certains patients, ceux qui sont hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, à l’origine d’une protéine défectueuse chez les personnes atteintes de mucoviscidose, explique la HAS. Un peu moins de 300 enfants seraient concernés, sur un total d’environ 7.300 malades de tous âges en France. 

Le traitement concerné consiste en une association de deux médicaments développés par le laboratoire Vertex, Kalydeco et Kaftrio. Cette association est déjà approuvée en France depuis l'an dernier pour les patients éligibles de plus de 12 ans, une décision qui avait été saluée comme un soulagement par les associations après des années d'attente.  

L'essentiel des thérapeutiques dans cette maladies sont à visée symptomatiques. Mais Kaftrio, qui fait partie d'une classe innovante de médicaments ciblant l'action de la protéine à l'origine de la maladie, est considéré par les associations comme une révolution qui, pour certains patients, peut transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée. 

Une commission de la HAS a "reconnu le caractère présumé innovant de cette association de médicaments qui, au long cours, permettrait aux patients de mieux respirer, d'être moins souvent malades et de reprendre du poids", a précisé l'autorité.