Mucoviscidose : il faut "préserver dans le temps les bénéfices des traitements"

Des progrès spectaculaires ont été réalisés dans les premières années. Mais les experts s’aperçoivent que ces progrès sur la fonction respiratoire, même s’ils continuent à être présents, sont désormais moins marqués. Le grand enjeu actuel est donc de "préserver dans le temps les bénéfices obtenus grâce aux traitements", souligne l’association Vaincre la mucoviscidose dans un communiqué, à l’occasion de la publication du bilan des données 2025 du Registre français de la mucoviscidose.

Ainsi, sur le plan respiratoire, les progrès persistent mais tendent à devenir plus modérés : entre 2024 et 2025, le VEMS moyen est passé de 80,1 % à 80,8% ; les infections à Pseudomonas aeruginosa de 21 % à 20% ; et le recours aux antibiotiques IV, de 11,1 % à 10,4 %.

Une étude (à paraitre prochainement dans le Lancet Respiratory Medicine) montre, en outre, que près d’un tiers des adultes traités par Kaftrio présentent encore un déclin respiratoire significatif.

Par ailleurs, la démographie des patients évolue. Ainsi, deux tiers sont maintenant adultes. L’âge moyen atteint 26,9 ans et 1 661 patients ont plus de 40 ans, soit 20% des patients (+ 7% en 1 an).

Du fait de ce vieillissement, de nouveaux enjeux de santé apparaissent : l’apparition de cancers, dont la prévalence atteint 2 % (7,2 % chez les plus de 40 ans) ; ou encore des problématiques de santé mentale, comme la dépression et l’anxiété qui augmentent également, de 11,5 % à 12,8 % de l’ensemble des patients.

Enfin des complications persistent malgré les traitements, notamment digestives et hépatiques ; et 66 décès ont été recensés en 2025, contre 53 en 2024, avec un âge médian au décès qui passe de 39,9 à 42 ans.

Pour les experts, il reste donc primordial de poursuivre les recherches. "Cinq ans après la révolution thérapeutique apportée par la première trithérapie, la mucoviscidose n’a pas disparu et elle est encore moins guérie. Elle change de visage. Cette nouvelle étape doit nous conduire à faire évoluer la recherche, les soins et l’accompagnement des patients, tout en poursuivant le développement de traitements pour celles et ceux qui restent sans solution", conclut Audrey Chansard, présidente de Vaincre la mucoviscidose.