Gliome cérébral de l’enfant : autorisation d’un nouveau traitement

Cette AMM constitue une avancée importante car bien qu’elle soit de progression lente, cette tumeur cérébrale a des conséquences graves, avec fréquemment des atteintes neurologiques sévères, comme une perte de la vision, des troubles de l’élocution et des dysfonctions motrices, "qui peuvent fortement affecter la scolarité, l’autonomie et la qualité de vie à long terme des enfants", rappelle le laboratoire dans un communiqué. Le traitement standard faisait appel à la chirurgie et parfois à des chimiothérapies répétées, avec peu d’options en cas de rechute. Plus de 800 enfants chaque année sont concernés par ce type de tumeur. En outre, les nouvelles AMM sont rares en pédiatrie : "Moins de 10 % des nouvelles autorisations de médicaments au cours des cinq dernières années ont porté sur des maladies pédiatriques".

Le tovorafénib est un inhibiteur de kinases RAF de type II, ciblant certaines kinases. Il s’administre par voie orale, en une prise hebdomadaire.

L’AMM européenne repose sur les données de l’étude de phase II Firefly-1, qui a porté sur 137 enfants et jeunes adultes atteints de pLGG avec altération de BRAF, en rechute ou réfractaire, ayant reçu au moins un traitement systémique antérieur. Les résultats ont montré que le tovorafénib entrainait un taux de réponse globale de 53 à 71 % selon les critères utilisés, avec un taux de bénéfice clinique entre 58 et 77 %. Les réponses étaient rapides (médiane de 5,4 mois) et durables (médiane de 18 mois).

Le produit a été globalement bien toléré, avec des événements indésirables généralement « maitrisables », et 9,5 % d’interruptions de traitement à cause du tovorafénib. Les événements les plus fréquents étaient : modification de la couleur des cheveux, augmentation des CPK, fatigue, anémie, vomissements, hypophosphatémie, céphalées, éruption maculo-papuleuse, pyrexie, retard de croissance et sécheresse cutanée.

L’AMM accordée est cependant conditionnelle. Le dossier devra être complété par de nouvelles données d’efficacité et de tolérance.