Un premier traitement basé sur l’ARN interférent autorisé en Europe

Il s’agit du premier traitement d’une nouvelle classe thérapeutique basée sur l’ARN interférent (ARN i). Cette technologie a été découverte à la fin des années 1990 par deux chercheurs américains, Andrew Fire et Craig Mello, qui ont été récompensés en 2006 du prix Nobel de médecine pour leurs travaux sur le sujet. Surnommé l'"arme du silence", ce mécanisme permet d'empêcher l'ARN messager de transmettre l'ordre d'un gène défectueux de produire des protéines anormales. Le patisiran est un ARNi thérapeutique, administré par voie intraveineuse, qui cible et inactive un ARN messager spécifique, bloquant potentiellement la production de la transthyrétine (TTR) avant sa fabrication. Cela empêche la production de TTR dans le foie et réduit ainsi son accumulation dans les tissus de l'organisme afin d'arrêter ou de ralentir la progression de la maladie. Le patisiran a prouvé son efficacité sur la polyneuropathie, la qualité de vie et les activités de la vie quotidienne des patients dans le cadre de l’étude Appolo, la plus vaste étude randomisée en double aveugle versus placebo ayant jamais été menée chez les patients atteints d'amylose hAttr avec polyneuropathie. "Il y a peu de temps encore, les patients qui ont été diagnostiqués pour une amylose héréditaire Attr étaient confrontés à un avenir incertain. L'absence de traitements permettant d'arrêter ou d'inverser la progression de la maladie impliquait pour ces patients un déclin progressif et inéluctable de leur activités quotidiennes, imposant aux patients un lourd fardeau partagé par leurs familles et leurs proches, qui devenaient souvent leurs aides-soignants à plein temps, déclare le Pr Philip N. Hawkins, (Londres). Non seulement le patisiran offre la possibilité de transformer la vie de ces patients, il nous invite aussi à changer notre regard sur l'amylose héréditaire Attr." Le patisiran a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration aux États-Unis en août 2018. Le coût du traitement, qui a nécessité plus de 15 ans de développement, a été fixé à 450 000 dollars par patient et par an aux Etats-Unis, ce qui en fait l'un des plus chers au monde.