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Maladies rares

Maladies rares 29.06.2021
Un accord de remboursement a été trouvé concernant deux médicaments contre la mucoviscidose : les combinaisons ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio) et tezacaftor/ivacaftor (Symkevi), en association avec l’ivacaftor (Kalydeco), de la société Vertex.[...] Lire
Maladies rares 20.04.2021
L’AFM-téléthon a annoncé le traitement d’un premier patient dans un essai de thérapie génique concernant la myopathie de Duchenne. Ce jeune patient a ainsi reçu une première dose de thérapie[...] Lire
Maladies rares 20.02.2020
Le 29 février se tient la 13 e édition de la Journée mondiale des maladies rares. En France, jusqu’à 3 millions de personnes sont touchées par ces pathologies le plus[...] Lire
Maladies rares 30.09.2019
Le médecin généraliste a toute sa place pour le repérage de l’amylose, pathologie rare et complexe, caractérisée par un sous-diagnostic majeur, dû au fait que les symptômes sont aspécifiques et[...] Lire

 

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