Myopathie de Duchenne : une efficacité de la thérapie génique maintenue à deux ans

De nouvelles données confirment l’efficacité, sur le plan clinique mais aussi biologique, à deux ans de la thérapie génique GNT0004 dans le traitement de la myopathie de Duchenne. Ces nouveaux résultats ont été présentés lors du congrès annuel de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) à la Nouvelle Orléans. Dans cet essai, cinq patients, âgés de 6 à 10 ans, atteint de la myopathie de Duchenne (GNT-016-MDYF) ont été traités. Deux doses avaient été initialement testées. Et trois patients ont été traités à la dose efficace. Comparés à 34 patients non traités, ces trois patients montraient des scores cliniques (échelle NSAA) supérieurs de 4,7 points à un an.

Par la suite, deux patients ont atteint deux ans post-traitement. L’essai a alors mis en évidence une stabilisation des fonctions motrices (échelle NSAA, pour NorthStar Ambulatory Assessment, qui comprend 17 items noté de 0 à 2), contrairement aux patients non traités chez qui on observait une baisse moyenne continue et importante du score. "Pour l’un des patients traités, l’amélioration observée permet d’atteindre le score maximum de 34, à 12 mois et confirmée à 24 mois après le traitement", précise Généthon dans un communiqué.

En outre, on observait une stabilisation de la chute des CPK : chez les trois patients traités, ce taux restait supérieur à 75%, à 18 mois, et persistante jusqu’à 24 mois pour les deux premiers patients traités à cette dose.

Enfin, le profil de sécurité a été jugé "rassurant", sans effet indésirable grave constaté, et alors que "la dose sélectionnée pour la phase pivot" "est inférieure à celles utilisées dans d’autres essais de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne", précise Frédéric Revah, directeur général de Généthon.

Pour cet expert, "les résultats du traitement par notre thérapie génique GNT0004 sont très positifs chez les patients traités à la dose de 3.10¹³ vg/kg, tant en termes d’expression de la micro-dystrophine que de critères d’efficacité cliniques".

Une phase pivotale est en cours de préparation en Europe et aux Etats-Unis.