Essai de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne : un premier patient traité

L’AFM-téléthon a annoncé le traitement d’un premier patient dans un essai de thérapie génique concernant la myopathie de Duchenne. Ce jeune patient a ainsi reçu une première dose de thérapie génique GNT 0004 à I-Motion, plateforme d’essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires de l’hôpital Trousseau, à Paris. Il est le premier d’un essai multicentrique international, mené par Généthon en collaboration avec les équipes de George Dickson (Université de Londres - Royal Holloway) et l’Institut de Myologie, ainsi que celle de Caroline Le Guiner (Laboratoire de thérapie génique de Nantes...