Une première thérapie génique contre la leucémie en voie d’homologation aux Etats-Unis

Un groupe consultatif d'experts de l'Agence américaine des médicaments (FDA) a recommandé le 12 juillet l’homologation de de la thérapie cellulaire personnalisée Tisagenlecleucel (CTL019), première thérapie génique chez l'enfant et le jeune adulte atteint de leucémie aigüe lymphoblastique de type B. Cette recommandation, que la FDA devrait probablement entériner, ouvre la voie à la commercialisation de la première thérapie génique.

Ce traitement a été développé par une équipe de chercheurs de l'université de Pennsylvanie et breveté par les laboratoires Novartis. La technologie CAR-T qui est utilisée, consiste à reprogrammer des cellules T du patient afin qu'elles produisent une protéine ciblant les cellules malignes. Les cellules reprogrammées sont ensuite injectées dans le sang du malade pour s'y multiplier et détruire les cellules cancéreuses.  Le groupe d'experts indépendants a recommandé à l’unanimité l'approbation de ce traitement chez les enfants et les jeunes adultes ayant résisté aux autres thérapies contre la leucémie ou ayant fait une rechute. Cette thérapie a déjà permis d’obtenir des rémissions prolongées et parfois des guérisons chez des sujets en échec thérapeutique. Au vu de ces succès, la FDA avait en 2014 attribué à cette thérapie génique le statut "d'avancée thérapeutique" qui permet d'accélérer les procédures de mise sur le marché. Novartis et d'autres laboratoires travaillent actuellement au développement de traitements similaires dans d’autres cancers : myélome multiple, autre forme de leucémie, et tumeur agressive du cerveau.