Approbation européenne d’un traitement de thérapie génique contre l’amyotrophie spinale

Zolgensma est un traitement de thérapie génique, en une injection intraveineuse unique. Il fournit une nouvelle copie fonctionnelle du gène SMN1. L'approbation européenne est basée sur les essais STR1VE-US (phase 3) et Start (phase 1), qui ont démontré l’efficacité de Zolgensma sur la survie, et une amélioration rapide de la fonction motrice des patients. Ainsi, souvent dans le mois suivant l'administration du traitement, les enfants obtiennent la capacité de s'asseoir sans soutien, de ramper et de marcher. Les effets secondaires les plus fréquemment observés étaient une augmentation des enzymes hépatiques et des vomissements.

Zolgensma est l’un des traitements les plus couteux du monde : plus de 2 millions de dollars aux Etats-Unis (autorisé depuis mai 2019). Selon le laboratoire, l’amyotrophie spinale est à l’origine d’un poids financier estimé entre 2,5 et 4 millions d'euros au cours des 10 premières années seulement, par enfant en Europe.  Des discussions sont actuellement en cours concernant la prise en charge de ce traitement. D’ores et déjà, des procédures de mise à disposition accélérée sont en cours. Ainsi, « un accès immédiat à Zolgensma, […] est disponible en France via l'ATU et attendu sous peu en Allemagne », précise le laboratoire dans un communiqué.