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La thérapie génique à l’assaut des maladies du motoneurone

Après l’amyotrophie spinale, la sclérose latérale amyotrophique pourrait tirer parti d’approches de thérapies géniques. Des thérapies géniques utilisant des vecteurs viraux dérivés du virus adéno-associé (AAV) ont été développées dans les formes infantiles d’amyotrophie spinale de type 1, pour améliorer le déficit moteur secondaire à une délétion du gène SMN1 codant la protéine de survie SMN des motoneurones. « L’intérêt de ces vecteurs viraux est qu’ils peuvent, même lorsqu’ils sont administrés par voie systémique, traverser la barrière hémato-encéphalique et transduire efficacement des gènes à l’intérieur des cellules cérébrales et des...
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