Autorisation aux Etats-Unis du premier traitement ciblé de la maladie d’Alzheimer

« Les thérapies actuellement disponibles ne traitent que les symptômes de la maladie ; cette option de traitement est la première thérapie à cibler et à affecter le processus pathologique sous-jacent de la maladie d'Alzheimer », souligne la FDA.  

Cette autorisation accélérée de l’agence américaine du médicament repose sur les données de deux essais cliniques de phase 3, Emerge et Engage, réalisées chez des patients ayant une maladie d'Alzheimer précoce (troubles cognitifs légers et maladie d’Alzheimer au stade léger), avec lésions amyloïdes. Une troisième étude, Prime, de phase 1b, en double aveugle, randomisée, comparative vs placebo et à doses multiples, a aussi été prise en compte.  

Ces études, qui ont inclus près de 3.500 patients au total, ont montré qu’Aduhelm avait une efficacité sur la diminution des plaques amyloïdes (de 59% [p<0,0001] dans Engage, 71% [p<0,0001] dans Emerge, et 61% [p<0,0001] dans Prime), avec un effet dépendant à la fois de la dose et de la durée de traitement.  

Le profil de sécurité d’Aduhelm a été évalué sur plus de 3000 patients. L'événement indésirable le plus fréquemment rapporté est la détection radiologique d'événements appelés Amyloid Related Imaging Abnormalities, (Anomalies à l’imagerie liées à l’a   +amyloïde) ou « Aria ». Ces anomalies se présentent le plus souvent sous la forme d'un oedème temporaire dans des zones du cerveau qui disparait généralement avec le temps et ne provoque pas de symptôme, bien qu’il puisse s’y associer des céphalées, une confusion, des étourdissements, des troubles visuels et des nausées. Des Arias ont été observées chez 41% des patients traités par Aduhelm à la dose de 10 mg/kg vs 10% des patients sous placebo.  

Un risque de réactions d’hypersensibilité au produit a aussi été signalé. 

La FDA a demandé à la société Biogen de mener un nouvel essai clinique randomisé et contrôlé pour vérifier le bénéfice clinique du médicament. Si l'essai ne parvient pas à vérifier le bénéfice clinique, la FDA peut engager une procédure pour retirer l'approbation du médicament.