Ces nouvelles données, globalement mitigées pourraient cependant convaincre les autorités d'approuver sa mise sur le marché. Alors que la recherche contre Alzheimer stagne depuis des années, et qu'aucun traitement efficace n'existe à ce jour. Ces résultats montrent que cette nouvelle molécule permet de réduire sensiblement le déclin cognitif chez une partie des patients dans la phase initiale de la maladie. Les résultats sont issus de deux essais cliniques similaires de 18 mois avec placebo, sur plus de 3 000 patients dans 20 pays. Le médicament, administré mensuellement par voie intraveineuse, n'a pas fonctionné pour tous les patients, mais a montré des résultats positifs lorsque la dose administrée était forte, sur le déclin cognitif mesuré par questionnaire (-23% par rapport au placebo) ou la perte d'autonomie (-40%).
Biogen avait surpris en annonçant en octobre qu'après de nouvelles données et de nouvelles analyses, il comptait finalement demander une autorisation de mise sur le marché pour son médicament, alors qu'en mars, il avait concédé que les résultats n'étaient pas probants et mis fin aux essais. L'aducanumab, un anticorps monoclonal, qui vise à détruire les agrégats de protéines bêta-amyloïde, qui s'accumule dans les tissus cérébraux des patients.
Après la présentation, certains experts étaient mitigés face aux résultats, notamment parce que le protocole a été changé en cours d'essais, et parce qu'un seul des deux essais, baptisé Emerge, a montré une efficacité. D'autres soulevaient aussi la question des effets secondaires importants observés. "A la suite des résultats présentés aujourd'hui, il n'est pas possible d'être certain que les gens dans la phase initiale de la maladie d'Alzheimer bénéficient de façon véritable de l'aducanumab", a déclaré le chef de la recherche de l'Alzheimer's Society au Royaume-Uni, James Pickett. "Il revient maintenant aux régulateurs d'examiner les données et de juger si cela présente plus de bénéfices que de risques pour les malades ". Dans un domaine lassé des échecs, d'autres préféraient voir une lueur d'espoir. La balle est dans le camp de la Food and Drug Administration (FDA), qui devra décider sans doute l'an prochain d'approuver ou de rejeter la demande de mise sur le marché de Biogen.
Les négociations conventionnelles entre les médecins et l'Assurance maladie doivent-elles reprendre?