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Approbation européenne d’un traitement de thérapie génique contre l’amyotrophie spinale

La Commission européenne a accordé une autorisation conditionnelle à AveXis, filiale de Novartis, pour la mise sur le marché de Zolgensma, un traitement de thérapie génique contre l'amyotrophie spinale, maladie neuromusculaire dégénérative grave. L’autorisation concerne les nourrissons et les enfants jusqu’à 21 kg, pour 2 formes de la maladie, liées à un déficit en gène SMN1, qui entraine une perte rapide et définitive des motoneurones. 550 à 600 enfants atteints de cette pathologie, naissent chaque année dans le monde. Zolgensma est un traitement de thérapie génique, en une injection intraveineuse...
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