Cancers hématologiques : les 2 premières thérapies géniques à base de cellules CAR-T bientôt disponibles

Les deux premiers anticancéreux personnalisés devraient rapidement obtenir une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) en France, rapporte Les échos (10 juillet). Kymriah (Novartis) et Yescarta (Gilead). Deux thérapies géniques fondées sur les cellules CAR-T viennent, en effet, d'obtenir un avis favorable à leur commercialisation du Comité des médicaments à usage humain (Chmp) de l'agence européenne du médicament (EMA).

Ces traitements consistent à modifier génétiquement les lymphocytes T du patient, afin qu’ils soient dotés d’un récepteur antigénique chimérique (Chimeric Antigen Receptor ou CAR), leur permettant de reconnaî­tre spécifiquement les cellules tumorales qu’ils peuvent ensuite tuer. Ces 2 médicaments seront utilisés en 2^ème intention dans des cancers hématologiques (leucémie lymphoblastique aiguë à grandes cellules B de l'adulte et de l'enfant pour Kymriah, et lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B de l'adulte pour Yescarta). Ils sont déjà autorisés depuis 2017 aux États-Unis, où ils sont vendus à un prix très élevé (475 000 dollars et 373 000 dollars respectivement) avec une obligation de résultats pour le premier. Novartis a, de plus, annoncé récemment qu’il avait choisi la France pour sa production européenne de cellules CAR-T, grâce à un accord avec le français CellforCure.