Maladie de Charcot : un traitement bientôt remboursé ?

La HAS a en effet décidé de lui octroyer une autorisation de mise sur le marché (AMM) avec un service médical rendu faible conditionnel, ouvrant ainsi la voie à un possible remboursement de ce traitement voulant lutter contre les formes génétiques rares de la maladie de Charcot avec mutation du gène de la protéine SOD1.

Une première demande, d’accès précoce, en 2024, avait abouti à un avis défavorable. Cependant, depuis, de nouvelles données, ont été examinées par la commission de la transparence (CT) dans le cadre d’une deuxième demande d’inscription pour un remboursement en droit commun cette fois-ci.

Ces nouvelles données "suggèrent", "chez certains patients un bénéfice potentiel du médicament en termes d’efficacité clinique, d’effet biologique (taux de neurofilaments, critère de substitution non validé à ce stade)"¸ considère la HAS ; en outre la tolérance du produit semble "acceptable à court terme". 

L’autorité sanitaire reconnait ainsi que "Qalsody est susceptible de présenter un intérêt dans cette indication". 

Elle souligne cependant que "l'essai clinique réalisé ne permet pas d'apporter la preuve robuste d'un bénéfice clinique de Qalsody sur l’évolution fonctionnelle de la maladie, ni d’établir sa bonne tolérance à long terme". Elle lui accorde donc un service médical rendu (SMR) faible, sans amélioration du service médical rendu (ASMR V). Mais elle conditionne cet avis à la présentation – dans un délai maximal d’un an - de nouvelles données de plus long terme portant notamment sur la survie globale, la survie globale, mais aussi sur la qualité de vie et la tolérance.