12 propositions pour répondre aux défis des médicaments innovants

Aujourd'hui en France, il faut compter en moyenne 213 jours pour qu'un nouveau médicament accède au remboursement. Pour les auteurs du rapport dévoilé ce jeudi 19 septembre par l'Institut Montaigne, "le système nécessite d'être réformé en profondeur" pour "(re)concilier deux objectifs : l'égal accès pour tous les patients aux traitements, dans les meilleures conditions possibles, et la préservation de notre système de santé solidaire". Le système actuel est en effet remis en cause par des "bouleversements majeurs". Sur le plan médical, "l'innovation a changé de nature" grâce aux avancées de la recherche en génétique et la mise en évidence de marqueurs biologiques : les médicaments "blockbusters", traitant une population large et visant la chronicisation des maladies, laissent peu à peu place aux médicaments dits "de spécialités", dispensés majoritairement à l'hôpital et s'adressant à des "populations toujours plus réduites". Dans un contexte de forte contrainte budgétaire, le coût élevé de ces médicaments innovants (traitement de l'hépatite C, immunothérapie…) met à mal la solidarité nationale. En parallèle, relève l'Institut Montaigne, "la recherche pharmaceutique devient moins efficiente" : "à investissements constants, le nombre de molécules approuvées par les autorités diminuent", les phases d'études cliniques...

s'allongent et se renchérissent, les processus de recherche s'externalisent avec le rachat à des prix élevés de brevets issus de biotechs. La complexité réglementaire, la lourdeur administrative et le manque de lisibilité et de stabilité des dispositifs font de la France un pays de moins en moins attractif : la part des essais cliniques réalisés dans l'Hexagone ne cesse de diminuer, à tel point que la France est désormais devancée par l'Espagne et l'Italie. Les experts et professionnels de santé auteurs du rapport formulent 12 propositions pour répondre à ces enjeux. Ils réclament notamment la mise en place d'une procédure d'évaluation prioritaire à partir de l'AMM pour les produits ayant bénéficié d'une ATU, sur le modèle américain du label breakthrough therapy. Ils demandent également la mise en place d'un mécanisme de mise sur le marché, avec accès au remboursement, dès l'obtention de l'AMM pour les médicaments innovants revendiquant une amélioration du service médical rendu élevée. Ils suggèrent par ailleurs d'expérimenter de nouveaux modèles de financement (prix par indication, paiement à la performance…) en s'appuyant sur des registres de vie réelle. Ils proposent, enfin, de se doter d'outils de pilotage de l'innovation en santé à l'échelle européenne, afin de concurrencer les Etats-Unis ou la Chine.