Neuroblastome chez l'enfant : l'Académie de médecine souhaite développer l'utilisation des cellules CAR-T

L'Académie nationale de médecine alerte sur le retard de la France dans la production institutionnelle des traitements par CAR-T Cells dans le traitement du neuroblastome infantile.

28/03/2025 Par Dre Marielle Ammouche

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Le neuroblastome est un cancer de l’enfant particulièrement sévère puisqu’il est à l’origine de 15% des décès liés au cancer en pédiatrie. Le pronostic global des formes de haut risque en particulier reste réservé avec seulement 50 % de survie sans rechute, à deux ans, et un risque de séquelles à long terme. Des progrès thérapeutiques ont été réalisés ces dernières années grâce notamment à l’immunothérapie. Cependant, cela ne suffit pas.

Récemment, l’utilisation des cellules Chimeric Antigen Receptor T-Cells (CAR-T) ciblant l’antigène glucidique GD2 a suscité un nouvel espoir. Une étude récente de phase 2 avec ces cellules a montré une survie globale à trois ans de 60% et une survie sans événement de 36%, avec un profil de tolérance acceptable. Mais des recherches sont encore nécessaires pour optimiser l’efficacité de ces cellules. Dans ce but, une quatrième génération de cellules CAR-T GD2 sécrétant de l’interleukine 18 est en cours de développement (essai de phase I en Allemagne). Pour l'Académie nationale de médecin, ce traitement constitue "une avancée majeure dans la lutte contre le neuroblastome chez l’enfant et, au-delà, potentiellement contre d’autres cancers de l’adulte et de l’enfant exprimant GD2".

L’accès à ces thérapies reste par ailleurs problématique. En effet, "elles nécessitent une production extemporanée spécifique pour chaque patient, effectuée par une unité de thérapie cellulaire agréée avec un coût global très élevé", explique l’Académie. Selon elle, ce coût, encore majoré par la faible incidence des cancers pédiatriques comparés à ceux de l’adulte, limite "considérablement le potentiel de retour sur investissement et l’attractivité pour les entreprises pharmaceutiques".

Pourtant, ce traitement est souvent administré en injection unique, et pourrait limiter l’utilisation d’autres traitements utilisés sur le long terme, ce qui en relativise le coût global. Dans ce contexte, les institutions publiques doivent tenir leur place : la production institutionnelle "permet seule une production adaptée à chaque patient comme un gage d’optimisation, tout en restant accessible financièrement", considère l’Académie. Dans cette optique, un "consortium de recherche sur les thérapies cellulaires et géniques (UNITC)", a été labellisé en 2024 par l’Institut national du cancer.

L'Académie recommande donc de renforcer la recherche dans ce domaine, et en particulier en pédiatrie ; mais aussi de "développer et exploiter pleinement en France une capacité de production de thérapie cellulaire et, compte tenu des enjeux financiers des thérapies par CAR-T, de soutenir un modèle de partenariat des recherches publiques et industrielles pour la production de ces thérapies cellulaires rares et spécifiques". Elle préconise aussi d'agir au niveau européen en modifiant le cadre législatif européen pour faciliter l’accès à ces thérapies innovantes.