Amyotrophie spinale : des cas de tumeurs rapportés chez des enfants traités par la thérapie génique de Novartis

"Depuis sa première autorisation en 2019, Novartis a reçu neuf signalements de tumeurs chez des patients auparavant traités par Zolgensma", a détaillé le groupe suisse dans un communiqué transmis à l'AFP, sans toutefois préciser les pays où ces cas ont été détectés, ni le temps écoulé entre l'administration du traitement et le moment où ces tumeurs ont été diagnostiquées. 

Sur ces neuf cas, "deux cas à ce jour ont montré des preuves d'intégration de l'ADN du vecteur dans l'ADN des patients", ajoute Novartis. "Dans ces deux cas, les patients ont suivi un traitement et continuent d'être surveillés", précise le groupe, rappelant que les tumeurs font fait partie des risques possibles identifiés. 

Dans un communiqué, l'organisation caritative britannique Spinal Muscular Atrophy UK, spécialisée sur cette maladie, a appelé à "mettre en perspective" ces chiffres en attendant davantage d'information, notamment de la part des autorités de santé. "Nous comprenons que cette nouvelle puisse inquiéter les familles", a réagi cette organisation caritative, mais "il est important de relativiser", a-t-elle insisté. "Plus de 6 000 enfants dans le monde" ont reçu ce traitement et "le nombre de cas signalés et confirmés reste faible", a-t-elle souligné. 

Zolgensma avait d'abord été approuvé aux États-Unis en 2019, puis avait été autorisés dans d'autres pays, dont ceux de l'Union européenne après le feu vert de la Commission européenne en 2020.