Hémopathies malignes : alerte sur les difficultés d’accès au traitement

La situation est "dramatique" pour ces malades, considèrent les associations qui appellent à revoir de façon urgente les dispositifs de mise à disposition des nouveaux médicaments. Elles font des propositions en vue de la loi de financement de la Sécurité sociale pour 2019. Il s’agit en particulier de réformer le dispositif d’autorisation temporaire d’utilisation (ATU)  : "Les procédures en place, ATU de cohorte (ATUc) et ATU nominatives (ATUn), sont aujourd’hui source de disparités, voire d’inégalités d’accès aux soins, et les données en vie réelles des patients qui y ont accès sont insuffisamment exploitées", jugent les associations qui souhaitent, en particulier, que les ATUc puissent être appliquées à chaque nouvelle indication d’un médicament innovant, y compris au sein d’une même maladie. Elles considèrent par ailleurs que  "les critères d’évaluation de la commission de transparence de la HAS sont aujourd’hui inadaptés pour évaluer les médicaments destinés à de petites populations de malades sans alternative thérapeutique". En outre, les innovations thérapeutiques sont souvent très couteuses. Les associations demandent donc de nouvelles modalités de remboursement et de fixation des prix de ces produits, et proposent par exemple de tester un système de remboursement temporaire conditionné à l’apport de données supplémentaires, des prix différenciés selon l’indication ou l’association avec un autre produit, etc.  Enfin, elles soulignent que les délais d’autorisation des essais cliniques doivent être mieux respectés, car ils représentent souvent la seule option thérapeutique pour les patients en rechute ou réfractaires aux traitements standarts. En particulier, le fonctionnement des comités de protection des personnes (CPP) doit être amélioré "en renforçant leurs moyens et en développant la formation de leurs membres".