Cette thérapie génique permet d’ajouter des copies fonctionnelles d’une forme modifiée du gène ß-globine dans les cellules souches hématopoïétiques du patient, lequel acquiert la capacité de produire suffisamment d’hémoglobine au point, dans les meilleurs cas, de ne plus avoir à recourir à des transfusions itératives, avec leur risque de surcharge en fer. Ce même traitement est également développé dans la drépanocytose : 6 mois après l’acquisition du gène de la ß-globine, le taux d’hémoglobine anormale (HbS) a été réduit d’au moins 50% chez les patients traités. Et après 15 mois, aucun cas de crise vaso-occlusive grave ou de syndrome thoracique aigu n’a été signalé.
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