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Hémopathies : les difficultés d’accès aux innovations responsables de milliers de décès prématurés, selon les associations

une vingtaine de pays européens pays européens dont la Belgique, l’Espagne, l’Italie et l’Allemagne. Pourtant, les discussions sont toujours en cours concernant son prix et les conditions de sa prise en charge. Le médicament n’est donc pas encore disponible pour les patients.

De même, le nivolumab (Opdivo, BMS), un anticorps anti-PD1 qui a été autorisé par l’agence européenne du médicament (EMA) en novembre 2016 pour les patients, majoritairement adultes et jeunes adultes, souffrant d’un lymphome de Hodgkin en situation d’impasse thérapeutique, n’est toujours pas remboursé en France « en raison du manque de données comparatives » affirment les associations. Or « ce traitement, qui avait pourtant bénéficié d’une Autorisation Temporaire d’Utilisation en juin 2015, permet à des patients préalablement considérés en fin de vie de retrouver une qualité de vie « normale » ». Il a d’ailleurs obtenu un SMR important et une Asmr de niveau III, le 3 février 2016.

Autre domaine, l’hémophilie, avec le cas de l’Alprolix (eftrénonacog alfa, laboratoire Sobi), qui est un nouveau concentré de facteur IX recombinant commercialisé à l’hôpital. Cette molécule se caractérise par une demi-vie prolongée permettant d’alléger les schémas d’administration, et ouvre par ce biais la voie à une offre thérapeutique complémentaire pour les personnes atteintes d’hémophilie B, en particulier en prophylaxie. Cependant, sa mise sur le marché a fait l’objet d’un retard de dix mois sur le calendrier prévisionnel, dénoncent les associations.

 

Rôle de doublon entre la France et l’Europe

Toutes ces situations entrainent des pertes de chances pour les patients. Les associations signataires demandent donc aux autorités de santé d’« agir enfin ». « Nous déplorons l’inertie du système français d’évaluation et de fixation du prix des médicaments qui est aujourd’hui obsolète, peu transparent et dont le rôle fait doublon par rapport à celui mis en œuvre par l’EMA ». Elles considèrent en effet que « les critères d’évaluation utilisés par la HAS, y compris les exigences relatives aux méthodes et aux données cliniques, ne sont pas toujours en phase avec la réalité de traitements destinés à des populations de patients très limitées, surtout en situation d’impasse thérapeutique ». Elles dénoncent aussi une « logique économique [qui] prime désormais sur la santé et l’intérêt des patients ».

Les auteurs du Manifeste proposent donc des voies de réforme avec en premier lieu la garantie d’un accès précoce aux médicaments innovants qui disposent d’une AMM européenne, et ce, « sans attendre que soient fixées les conditions de leur commercialisation ». Il s’agit, aussi de simplifier les systèmes de mise à disposition rapide des innovations, pour le médicament en attente d’AMM, par le biais des Autorisations temporaires d’utilisation nominatives et de cohorte (ATU-n et ATU-c). Ils revendiquent le respect par les différentes autorités sanitaires françaises impliquées dans la réglementation de la mise à disposition des nouveaux médicaments, des délais fixés au niveau européen. Ils estiment aussi nécessaire de « revoir les approches méthodologiques en vigueur à la HAS pour évaluer les nouveaux médicaments, celles-ci étant inadaptées aux nouvelles classes de médicaments, dont certains sont issus de la biotechnologie », ainsi qu’une « totale transparence des décisions prises ».

Sources : 

Action Leucémies/Af3m/Sillc/CCM/France Lymphome Espoir, 19 mars 2018

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