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Bilan positif du suivi sur vingt ans d’enfants traités par statines pour une hypercholestérolémie familiale

L’hypercholestérolémie familiale est caractérisée par des taux de LDL cholestérol très élevés et la survenue précoce de pathologies cardiovasculaires. L’efficacité à court terme du traitement par statines chez les enfants est bien établie mais des études de suivi à plus long terme, évaluant le risque cardiovasculaire, sont moins nombreuses. 

Ce qui a amené cette équipe d’Amsterdam à rapporter le suivi à 20 ans des enfants traités par statines dans la cohorte hollandaise. Un total de 214 patients ayant une hypercholestérolémie familiale (confirmée génétiquement dans 98 % des cas) et qui avaient participé à un essai clinique versus placebo évaluant l’efficacité à 2 ans et la sécurité de la pravastatine, ont été invités à une étude de suivi ainsi que leurs apparentés non touchés par la maladie.

Sur la cohorte originale, 184 des 214 patients, soit 86 %, ayant une hypercholestérolémie familiale, et 77 des 95 apparentés, soit 81 %, sont venus à la visite de suivi. On disposait de renseignements sur les événements cardiovasculaires chez 203 des 214 patients, soit 95 %, et de données sur le décès de cause cardiovasculaire chez 214, soit 100 %. Le LDL cholestérol moyen chez les patients a diminué, passant de 2.37 g/l à 1.6 g/l (6.13 mmol/l à 4.13 mmol/l) correspondant donc à une diminution de 32 % par rapport à la valeur basale. Les objectifs thérapeutiques (un LDL cholestérol < 1 g/l, soit <2.59 mmol/l) n’ont été atteints que chez 37 patients, soit 20 %. La progression moyenne de l’épaisseur de l’intima média carotidienne sur l’ensemble du suivi était de 0.0056 mm/an chez les patients ayant une hypercholestérolémie familiale et de 0.0057 mm/an chez les apparentés non atteints, donnant une différence moyenne ajustée de -0.0001 mm/an, non significative. L’incidence cumulée des événements cardiovasculaires et du décès de cause cardiovasculaire à l’âge de 39 ans des patients hypercholestérolémiques a été comparée à celle de leurs parents lorsque ceux-ci présentaient une hypercholestérolémie familiale. Cette incidence est inférieure chez les patients ayant une hypercholestérolémie familiale traitée par statines par rapport à leurs parents (1 % vs 26 % pour les événements cardiovasculaires et 0 % vs 7 % pour les décès).

En conclusion, si l’on en croit cette étude, la mise en route d’un traitement par statines au cours de l’enfance chez les patients ayant une hypercholestérolémie familiale ralentit la progression de l’épaisseur intima média carotidienne et réduit le risque de pathologie cardiovasculaire à l’âge adulte.

Sources : 
Luirink I.K. et al. 20-year follow-up of statins in children with familial hypercholesterolemia. N Engl J Med 2019 ; 381 : 1547-56.
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